Исследователи из Калифорнийского университета недавно поделились статьей, в которой рассказали об эксперименте по генной терапии бокового амиотрофического склероза (БАС) у мышей, сообщает Science Advances.

Ученые использовали технологию редактирования генома CRISPR/Cas9,  им удалось продлить жизнь ГМ-мышам с мутацией гена SOD1, которой объясняется 2% случаев заболевания БАС у людей.

Мутация в гене SOD приводит к отказу спинного мозга и мышц. У многих людей с БАС развитие болезни начинается с паралича конечностей и в итоге приводит к потере дыхательной функции, а затем — смерти.

Иногда заболевание может стабилизироваться, например, как произошло у знаменитого английского физика-теоретика и популяризатора науки Стивена Хокинга, который, потеряв контроль над телом, продолжает самостоятельно дышать.

Стоит отметить, что не все случаи заболевания БАС могут быть вызваны мутацией в гене SOD. Зачастую, причину заболевания не удается установить.

В ходе эксперимента не все мыши выздоровели, но замедлить развитие болезни у них все же удалось  и они прожили на четверть дольше.

После вскрытия было  выяснено, что у мышей выживали нейроны, в которых редактирование генома прошло без ошибок. Соседние клетки, на которые не были нацелены аденовирусы, погибли.

Ученые отметили, что это не готовая методика терапии, а только начало большого пути и им еще предстоит научиться доставлять систему CRISPR/Cas9 ко всем клеткам, которым угрожает отмирание из-за мутации.

Напомним, ранее LeMonade писал о том, почему люди не любят роботов.